Glasdegib Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 15.826.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Glasdegib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Daurismo Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12). Glasdegib is in de sluis geplaatst voor AML. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax. Behandelduur Mediaan 2.7 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 386 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 41.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Staatscourant 2020, nr. 39693 https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2020-39693.html Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. Glasdegib (Daurismo) is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15.826.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen