Glasdegib Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 45,675,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Glasdegib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Treatment of acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Daurismo Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glasdegib inhibits of the Hedgehog (Hh) signal transduction pathway via targeting Smoothened (SMO), a transmembrane receptor. Glasdegib inhibits SMO activitation and blocks Hedgehog signaling. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratie wordt verwacht in Q3 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Lage dosering cytarabine. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT03416179 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 261 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML bij personen van 75 jaar en ouder bedroeg 261 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patienten wordt in HOVON studies behandeld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 175,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018 Aanvullende opmerkingen In de VS is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. De behandelduur is nog niet bekend maar voor een behandeling van een jaar zou dit neerkomen op $203.100 (ongeveer €175.000). De prijsstelling in de EU zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 45,675,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen