Glasdegib Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 15,826,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Glasdegib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Daurismo Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax. Behandelduur Mediaan 2.7 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 386 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 41,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389 Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in Europa zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15,826,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen