Damoctocog alfa pegol Medicine 09 January 2018 Extended indication Haemophilia A Therapeutic value Possible added value Total cost € 98,507,500.00 Registration phase Unknown Product Active substance Damoctocog alfa pegol Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Main indication Haemophilia Extended indication Haemophilia A Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Bayer Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Phase III EU filing planned for H2 17 Therapeutic value Current treatment options Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 45-60 IE/kg References Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419. Additional remarks Levenslang, chronisch. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week. Expected patient volume per year Patient volume 140 - 725 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten. Expected cost per patient per year Cost € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Additional remarks Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j. Potential total cost per year Total cost € 98,507,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks