Damoctocog alfa pegol Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie). Therapeutic value Possible added value Total cost € 31,850,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Damoctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Jivi Manufacturer Bayer Portfolio holder Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2017 Expected Registration November 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutic value Current treatment options Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 45-60 IE/kg References Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419. Additional remarks De dosis en duur van de substitutietherapie hangen af van de ernst van de factor VIII deficiëntie, van de plaats en omvang van de bloeding en van de klinische toestand van de patiënt. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing op basis van respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week. Expected patient volume per year Patient volume 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. De huidige markt is voornamelijk verdeeld op basis van een tender. Hierdoor is de ruimte voor nieuwe producten beperkt (5% marktaandeel verwacht). Realistische patiëntaantallen is lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Additional remarks Gelijke kosten ten opzichte van bestaande factor VIII producten. Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 - €520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). Nov 2017: €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar. Fabrikant geeft aan dat de kosten per patiënt per jaar. €236.000 bedragen op basis van de lijstprijs. Echter de netto prijs in de markt is op basis van een tender. Potential total cost per year Total cost € 31,850,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks