Damoctocog alfa pegol Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥7 years of age with haemophilia A Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Damoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥7 years of age with haemophilia A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jivi Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Dit betreft de uitbreiding van de bestaande indicatie van 7 naar 12 jaar en ouder. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van een gemiddelde doorlooptijd van 10 maanden voor een indicatieuitbreiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 40-60 IE/kg Bronnen NCT05147662 (Alfa-PROTECT); NCT01775618 (PROTECT VIII Kids) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen