Damoctocog alfa pegol Medicine 03 December 2024 Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥ 7 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Damoctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥ 7 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Jivi Manufacturer Bayer Portfolio holder Bayer Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Dit betreft de uitbreiding van de bestaande indicatie naar kinderen van zeven tot elf jaar. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date November 2024 Expected Registration June 2025 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Rejected Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutic value Current treatment options Andere FVIII concentraten (ook langwerkende FVIII), emicizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Damoctocog alfa pegol heeft een langere T1/2 en behoeft minder injecties voor profylaxe dan reguliere FVIII concentraten. Dit geldt voor deze nieuwe populatie van 7 jaar en ouder. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration 40 tot 60 IE/kg References NCT05147662 (Alfa-PROTECT); NCT01775618 (PROTECT VIII Kids) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 0 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: Expert opinie Additional remarks Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Het gebruik van dit product in de huidige groep boven de twaalf jaar is minimaal. Bij uitbreiding naar zeven jaar en ouder zal dat minimaal blijven. Bij kinderen wordt er primair met emicizumab behandeld, dus naar schatting zal er vrijwel geen enkele uitbreiding ten opzichte van het huidige gebruik zijn bij deze indicatie uitbreiding (1). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs is moeilijk in te schatten omdat de markt verdeeld is op basis van een tender. GIP-databank vergoeding per gebruiker in 2021 van JIVI injectie PDR 2000IE: €44.544,22 Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks