Danicopan Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij patiënten die worden behandeld met een C5-remmer die klinische evidentie hebben van extravasculaire hemolyse (EVH) (ALPHA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Danicopan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij patiënten die worden behandeld met een C5-remmer die klinische evidentie hebben van extravasculaire hemolyse (EVH) (ALPHA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud UMC Nijmegen Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab: De indicatie betreft volwassen PNH patiënten die met een C5-complementremmer worden behandeld en aanvullende behandeling nodig hebben vanwege klinische evidentie van extravasculaire hemolyse Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De genoemde fase 2 studie (1) laat bemoedigende resultaten zien met duidelijke afname van transfusiebehoefte bij combinatie van danicopan bij C5-remming. Als dit bevestigd wordt in de lopende fase 3 studie dan kan danicopan zeker meerwaarde hebben. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04469465; Blood. 2021 Nov 18; 138(20): 1928–1938(1); Aanvullende opmerkingen Er loopt een gerandomiseerde dubbel blinde fase 3 studie: A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 74 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood Aanvullende opmerkingen In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Als monotherapie in plaats van als add-on bij C5-remming. Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit zou de kosten van de patiënt in totaal verminderen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen