Danicopan Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 2.552.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Danicopan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voydeya Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud UMC Nijmegen Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie februari 2024. EC decision op 23 april 2024. Zorginstituut Nederland beoordeelt of danicopan (Voydeya®) vergoed kan worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab: De indicatie betreft volwassen PNH patiënten die met een C5-complementremmer worden behandeld en aanvullende behandeling nodig hebben vanwege klinische evidentie van extravasculaire hemolyse. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De genoemde fase 2 studie (1) laat bemoedigende resultaten zien met duidelijke afname van transfusie behoefte bij combinatie van danicopan bij C5-remming. In de recente publicatie (interim analyse) waren er duidelijke effecten te zien en wordt een meerwaarde verwacht. Pegcetacoplan (subcutane toediening twee maal per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04469465; Blood. 2021 Nov 18; 138(20): 1928–1938(1); Aanvullende opmerkingen Er loopt een gerandomiseerde dubbel blinde fase 3 studie: A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 74 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood. Aanvullende opmerkingen In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 tot en met 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50.000,00 - 66.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SMPC Voydeya en G-standaard Mei 2025. Aanvullende opmerkingen Uitgaande van 100% therapietrouw en prijzen op apotheek inkoopprijs exclusief BTW. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.552.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Als monotherapie in plaats van als add-on bij C5-remming. Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit zou de kosten van de patiënt in totaal verminderen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen