Danicopan Medicine 07 December 2022 Extended indication Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia. Therapeutic value Possible added value Total cost € 2,552,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Danicopan Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Voydeya Manufacturer Alexion Portfolio holder Alexion Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Radboud UMC Nijmegen Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP No Submission date March 2023 Expected Registration April 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie februari 2024. EC decision op 23 april 2024. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om danicopan (Voydeya®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. De vergoeding gaat in vanaf 1 januari 2026. Therapeutic value Current treatment options C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab: De indicatie betreft volwassen PNH patiënten die met een C5-complementremmer worden behandeld en aanvullende behandeling nodig hebben vanwege klinische evidentie van extravasculaire hemolyse. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De genoemde fase 2 studie (1) laat bemoedigende resultaten zien met duidelijke afname van transfusie behoefte bij combinatie van danicopan bij C5-remming. In de recente publicatie (interim analyse) waren er duidelijke effecten te zien en wordt een meerwaarde verwacht. Pegcetacoplan (subcutane toediening twee maal per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References NCT04469465; Blood. 2021 Nov 18; 138(20): 1928–1938(1); Additional remarks Er loopt een gerandomiseerde dubbel blinde fase 3 studie: A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH). Expected patient volume per year Patient volume 13 - 74 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood. Additional remarks In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 tot en met 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen de 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij het eerste jaar uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 50,000.00 - 66,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References SMPC Voydeya en G-standaard Mei 2025. Additional remarks Uitgaande van 100% therapietrouw en prijzen op apotheek inkoopprijs exclusief BTW. Potential total cost per year Total cost € 2,552,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions Als monotherapie in plaats van als add-on bij C5-remming. References Additional remarks Other information Additional remarks