Darvadstrocel Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele en op ternminste een biologische medicijn (anti-TNF). Therapeutic value Possible added value Total cost € 5,596,800.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Darvadstrocel Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Bowel diseases Extended indication Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele en op ternminste een biologische medicijn (anti-TNF). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Alofisel Manufacturer Takeda Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intralesional Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date April 2016 Expected Registration March 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Therapeutic value Current treatment options Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 1 toediening van 120 miljoen cellen References Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90 Additional remarks Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie. Expected patient volume per year Patient volume 75 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De inschatting is dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 63,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl Additional remarks TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600). Potential total cost per year Total cost € 5,596,800.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks