Regulatoire T-cellen (TREGS) Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Behandeling van type 1 diabetes. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Regulatoire T-cellen (TREGS) Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Behandeling van type 1 diabetes. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant PolTREG Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen 'T1D is een voorbeeld van een auto-immuunziekte waarvan de frequentie voortdurend toeneemt bij kinderen in Europa. Er is echter geen algemeen aanvaarde behandeling die de progressie van de ziekte kan stoppen en alle getroffen personen ontwikkelen T1D volledig. Het is daarom belangrijk om de formele registratieprocedure te doorlopen en een behandeling aan te bieden die enige werkzaamheid heeft bij deze ziekte.' Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt veel van dit product verwacht, echter zullen de bijwerkingen niet gering zijn. Op dit moment worden de resultaten uit de klinische studies nog afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gipdatabank (1); DitabetesFonds (2); expertopinie (3) Aanvullende opmerkingen Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714 (1). 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000 (2). De behandelindicatie zou liggen bij nieuw ontdekte DM1, dat zullen er enkele duizenden per jaar zijn (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke kosten in Nederland. Gezien de PRIME-status zullen de kosten mogelijk (zeer) hoog zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen