Regulatoire T-cellen (TREGS) Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Behandeling van type 1 diabetes. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Regulatoire T-cellen (TREGS) Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Behandeling van type 1 diabetes. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant PolTREG Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen 'T1D is an example of autoimmune disease which frequency is contineously increasing in pediatric population in Europe. Yet, there is no commonly accepted treatment which could be administered to stop the progression of disease and all afected subjects develop full onset T1D. It is therefore important to go through formal path of registration and start offering the treatment which has some efficacy in this disease.' Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt veel van dit product verwacht, echter zullen de bijwerkingen niet gering zijn. Op dit moment worden de resultaten uit de klinische studies nog afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gipdatabank (1); DitabetesFonds (2); Aanvullende opmerkingen Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714 (1). 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000 (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen