JZP-258 Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Narcolepsy with cataplexy Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof JZP-258 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Narcolepsy with cataplexy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Jazz Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03030599 Aanvullende opmerkingen Het behandelschema verschilt niet van xyrem. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gipdatabank Aanvullende opmerkingen In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Idiopatische hypersomnie Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen