Ataluren Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.082.000,00 Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ataluren Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Translarna Fabrikant PTC Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed. Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Oktober 2024: Na een heronderzoek van de beschikbare gegevens heeft de EMA zijn eerdere aanbeveling bevestigd om de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren) niet te verlengen. In deze laatste beoordelingsronde werd geconcludeerd dat de werkzaamheid van Translarna niet is bevestigd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 10-20 mg/kg Bronnen SmPC Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 22 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1 januari 1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatieuitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 231.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC; G-standaard Aanvullende opmerkingen Een patiënt van 20kg dient drie sachets van 250mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250mg kost €210,60 (exclusief BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.082.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Aniridia, Dravet Bronnen Pijplijn PTC Aanvullende opmerkingen Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen