Pamrevlumab Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Pamrevlumab Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Fibrogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Anti-CTGF (bindweefselgroeifactor) humaan monoklonaal antilichaam. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fibrogen heeft in juni 2023 aangekondigd dat de fase 3 ZEPHYRUS-1 trial niet het primaire eindpunt heeft behaald. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 30 mg/kg Bronnen NCT04419558, NCT03955146 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,040 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarverslag Longfibrosepatiëntenvereniging 2017 (1) Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 3.400 longfibrose patiënten in Nederland. 60% daarvan heeft IPF. Dit komt neer op 2.040 IPF patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase 3: Ambulante en niet-ambulante Duchenne spierdystrofie, alvleesklierkanker. Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen