Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex) Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Ziekte van Niemann-Pick, type C Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex) Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Ziekte van Niemann-Pick, type C Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vtesse Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Vtesse is overgenomen door Mallinckrodt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Uit klinische studies blijkt geen verbetering ten opzichte van placebo. Geneesmiddel ook niet meer in de pipeline van Mallinckrodt Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16 Aanvullende opmerkingen De incidentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen