Delandistrogene moxeparvovec Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 88,500,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Delandistrogene moxeparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Elevidys Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie/infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen DMD is caused by a mutation in the DMD gene resulting in lack of functional dystrophin protein. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a recombinant gene therapy designed to deliver the gene encoding the ELEVIDYS micro-dystrophin protein. ELEVIDYS is a non-replicating, recombinant, adenoassociated virus serotype rh74 (AAVrh74) based vector containing the ELEVIDYS micro-dystrophin transgene under the control of the MHCK7 promoter. (Bron: FDA Package insert) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft een verwachte registratie in november 2025 aan. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is geen genezende behandeling voor spierdystrofie van Duchenne. De standaardbehandeling is beste symptomatische, ondersteunende zorg en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Gestreefd wordt onder andere naar behoud van spierlengte en gewrichtsmobiliteit en voorkomen van de-conditionering door inactiviteit in deze fase van de aandoening. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De interim 1 jaars resultaten van 20 patiënten in de fase 1B studie zijn recent gepubliceerd. De resultaten een jaar na toediening van delandistrogene moxeparvovec toonden aan dat het door patiënten goed werd verdragen en er vindt een stabilisatie of zelfs verbetering van motorische vaardigheden plaats. De fase 3 studie (Embark) loopt nog en wordt naar verwachting in 2024 afgerond. Behandelduur Maximaal 1 eenmalig Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Ann Neurol. 2023 Aug 4; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 35 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1) ZIN rapport ataluren (2) https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003374-91/BE (3) Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.(1) De FDA registratie specificeert dat delandistrogene moxeparvovec alleen geïndiceerd is voor 4 tot 5 jarige ambulante patiënten. De indicatie in Europa is nog niet bekend. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhaling falen.(2) Patiënten worden gemiddeld ongeveer 30 jaar oud. Ongeveer (2/30*500) 33 patiënten zullen 4 tot 5 jaar oud zijn. De meesten hiervan zijn ambulant. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 2,950,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op 3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 88,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen