Delpacibart zotadirsen Medicine 04 December 2025 Extended indication Delpacibart zotadirsen monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in children over 7 years, adolescents, and adults up to 27 years of age with mutations amenable to Exon 44 skipping. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Delpacibart zotadirsen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Delpacibart zotadirsen monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in children over 7 years, adolescents, and adults up to 27 years of age with mutations amenable to Exon 44 skipping. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Avidity Portfolio holder Avidity Mechanism of action Antibody-drug conjugate Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Submission date December 2025 Expected Registration January 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De data uit de spierbiopten van delpacibart zotadirsen laten een duidelijk hogere dystrofineproductie zien in vergelijking met middelen van de eerste generatie Antisense Oligonucleotiden. Dat betekent in principe een grotere kans op therapeutische meerwaarde. Dit geneesmiddel wordt momenteel in een fase 3 trial getest en de resultaten worden afgewacht. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05670730 (EXPLORE44) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 25 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland (1); Bladen et al. Databases. 2015 (2) Additional remarks Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Patiënten worden gemiddeld 30 jaar oud (1). Ongeveer (21/30∗500) 350 patiënten zullen 7 tot 27 jaar oud zijn. Ongeveer 7% heeft DMD met mutaties die ontvankelijk zijn voor exon 44-skipping (2). Op basis hiervan zijn er ongeveer 25 patiënten in Nederland die in aanmerking komen voor dit middel. In deze berekening wordt alleen rekening gehouden met leeftijd, maar dit geneesmiddel wordt bij ambulante jongens onderzocht en goedkeuring door de EMA zal vrijwel zeker ook dit criterium hanteren. In Nederland is de mediane leeftijd hierbij rond de 11 jaar. De leeftijdsrange van delpacibart zotadirsen is hypothetisch. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks