Mim 8 Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Haemophilia A Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Mim 8 Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Haemophilia A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Blood coagulation factor stimulant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan registratie in de tweede helft van 2025 te verwachten. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Emicizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De klinische studies (FRONTIER) lopen nog. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05878938 (FRONTIER 5) Aanvullende opmerkingen Participants will receive Mim8 PPX once-weekly dosing (QW), once every two weeks dosing (Q2W), or once-monthly dosing s.c. injection using a prefilled fixed dose DV3407-C1 pen-injector for 26 weeks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.376 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarreportage HemoNED 2021 (1). Aanvullende opmerkingen Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De patientaantallen zullen vergelijkbaar zijn met emicizumab gebruikersaantallen, maar de aantallen emicizumab gebruikers zullen mogelijk gaan stijgen. Op dit moment krijgt ongeveer 50% van de populatie emicizumab in de eerste 3 jaar na introductie. Dat zal naar verwachting doorgroeien richting 100%. De registratie-indicatie is nog niet geheel duidelijk (ernstige hemofilie, matig-ernstig?). Dit bepaalt ook het uiteindelijke patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen