Denecimig Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Denecimig Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Blood coagulation factor stimulant. Staat ook bekend als Mim8. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2025 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan registratie in 2026 te verwachten. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Emicizumab Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing FRONTIER-3 studie is gepubliceerd (Blood 2025; 146 (Suppl 1): 537).Betreft het tweede bispecifieke antilichaam (net als emicizumab) voor hemofilie A. Er wordt veel potentie verwacht. Emicizumab heeft inmiddels de markt voor personen met ernstige hemofilie A overgenomen van factor VIII concentraten. Dit middel zal een concurrent worden voor emicizumab. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05878938 (FRONTIER 5) Aanvullende opmerkingen Deelnemers ontvangen Mim8 PPX eenmaal per week, eenmaal per twee weken of eenmaal per maand via een subcutane injectie met behulp van een voorgevulde DV3407-C1-pen-injector met vaste dosis gedurende 26 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarreportage HemoNED 2021 (1). Aanvullende opmerkingen Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De patiëntaantallen zullen vergelijkbaar zijn met emicizumab gebruikersaantallen, maar de aantallen emicizumab gebruikers zullen mogelijk gaan stijgen. Op dit moment krijgt ongeveer 50% van de populatie emicizumab in de eerste 3 jaar na introductie. Dat zal naar verwachting doorgroeien richting 100%. De registratie indicatie is nog niet geheel duidelijk (ernstige hemofilie, matig-ernstig?). Dit bepaalt ook het uiteindelijke patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen