Deramiocel Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deramiocel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Capricor Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De HOPE-2 studie resultaten zijn gepubliceerd: fase 2 studie van deze Cardiosphere-derived cells (CDCs) acht patiënten behandeld met deramiocel en twaalf met placebo. De primaire uitkomst: verandering in mid-level elbow performance of upper Limb version 1.2 (PUL 1.2) score na 12 maanden. MEAn Pil 1,2 in de behandelde groep iets beter dan in de placebogroep. Er is een patiënt gestopt vanwege allergische reactie. Ook het aantal maten voor cardiale functie en structuur verbeterden. Er lopen een open label extension studie en een fase 3 studie, einde inclusie fase 3 studie verwacht in december 2025. Er is op dit moment nog geen uitspraak te doen over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 maanden Dosis per toediening 150 million cells Bronnen NCT05126758 Aanvullende opmerkingen 150 miljoen cellen per infusie, elke 3 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Dit geneesmiddel wordt onderzocht bij patiënten vanaf 10 jaar. De diagnose wordt meestal gesteld in het derde en vierde jaar. Het is een progressieve ziekte waarbij naast toenemende spierzwakte ook meerdere organen zijn aangedaan. Bij Duchenne spierdystrofie heeft dat uiteindelijk altijd als gevolg dat patiënten aan de ziekte overlijden. Het verloop wisselt per persoon, maar gemiddeld wordt de helft van de mannen ouder dan 30 jaar. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen