Deramiocel Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 425,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deramiocel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Capricor Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: celtherapie bestaande uit humane allogene cardiosfeer‑afgeleide cellen (CDC’s) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Augustus 2026 Verwachte registratie September 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De HOPE-2 studie resultaten zijn gepubliceerd: fase 2 studie van deze Cardiosphere-derived cells (CDCs) acht patiënten behandeld met deramiocel en twaalf met placebo. De primaire uitkomst: verandering in mid-level elbow performance of upper Limb version 1.2 (PUL 1.2) score na 12 maanden. MEAn Pil 1,2 in de behandelde groep iets beter dan in de placebogroep. Er is een patiënt gestopt vanwege allergische reactie. Ook het aantal maten voor cardiale functie en structuur verbeterden. Er lopen een open label extension studie en een fase 3 studie, einde inclusie fase 3 studie verwacht in december 2025. Er is op dit moment nog geen uitspraak te doen over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 maanden Dosis per toediening 150 million cells Bronnen NCT05126758 Aanvullende opmerkingen 150 miljoen cellen per infusie, elke 3 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Dit geneesmiddel wordt onderzocht bij patiënten vanaf 10 jaar. De diagnose wordt meestal gesteld in het derde en vierde jaar. Het is een progressieve ziekte waarbij naast toenemende spierzwakte ook meerdere organen zijn aangedaan. Bij Duchenne spierdystrofie heeft dat uiteindelijk altijd als gevolg dat patiënten aan de ziekte overlijden. Het verloop wisselt per persoon, maar gemiddeld wordt de helft van de mannen ouder dan 30 jaar. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 850,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.pharmavoice.com/news/duchenne-market-problems-sarepta-capricor-gene-therapy/723234/ Aanvullende opmerkingen De geprojecteerde prijs van de fabrikant op de Amerikaanse markt is $1.000.000 (ofwel €850.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 425,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen