Deramiocel Medicine 03 June 2025 Extended indication Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 425,000,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Deramiocel Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Deramiocel monotherapy for treatment of Duchenne muscular dystrophy in ambulatory and non-ambulatory male children from 10 years of age, adolescents, adults, elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Capricor Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Werkingsmechanisme: celtherapie bestaande uit humane allogene cardiosfeer‑afgeleide cellen (CDC’s) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Yes Submission date August 2026 Expected Registration September 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De HOPE-2 studie resultaten zijn gepubliceerd: fase 2 studie van deze Cardiosphere-derived cells (CDCs) acht patiënten behandeld met deramiocel en twaalf met placebo. De primaire uitkomst: verandering in mid-level elbow performance of upper Limb version 1.2 (PUL 1.2) score na 12 maanden. MEAn Pil 1,2 in de behandelde groep iets beter dan in de placebogroep. Er is een patiënt gestopt vanwege allergische reactie. Ook het aantal maten voor cardiale functie en structuur verbeterden. Er lopen een open label extension studie en een fase 3 studie, einde inclusie fase 3 studie verwacht in december 2025. Er is op dit moment nog geen uitspraak te doen over de therapeutische waarde. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 months Dosage per administration 150 million cells References NCT05126758 Additional remarks 150 miljoen cellen per infusie, elke 3 maanden. Expected patient volume per year Patient volume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Dit geneesmiddel wordt onderzocht bij patiënten vanaf 10 jaar. De diagnose wordt meestal gesteld in het derde en vierde jaar. Het is een progressieve ziekte waarbij naast toenemende spierzwakte ook meerdere organen zijn aangedaan. Bij Duchenne spierdystrofie heeft dat uiteindelijk altijd als gevolg dat patiënten aan de ziekte overlijden. Het verloop wisselt per persoon, maar gemiddeld wordt de helft van de mannen ouder dan 30 jaar. Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 850,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.pharmavoice.com/news/duchenne-market-problems-sarepta-capricor-gene-therapy/723234/ Additional remarks De geprojecteerde prijs van de fabrikant op de Amerikaanse markt is $1.000.000 (ofwel €850.000). Potential total cost per year Total cost € 425,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks