Dersimelagon Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Dersimelagon monotherapy for treatment of X-linked or erythropoietic protoporphyria in adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Dersimelagon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Dersimelagon monotherapy for treatment of X-linked or erythropoietic protoporphyria in adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Mitsubishi Tanabe Portfoliohouder Mitsubishi Tanabe Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Selective melanocortin 1 receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2026 Verwachte registratie Augustus 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT06144840 (INSPIRE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 71.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC-klasse (D02BB - systemisch werkende UV‑protectiva) geneesmiddelen in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen