Deucrictibant Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Deucrictibant monotherapy for on-demand or prophylactic treatment of hereditary angioedema attack in adolescents, adults and elderly with hereditary angioedema type 1 or type 2. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 33,663,950.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deucrictibant Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Deucrictibant monotherapy for on-demand or prophylactic treatment of hereditary angioedema attack in adolescents, adults and elderly with hereditary angioedema type 1 or type 2. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Pharvaris. Deucrictibant kent twee verschillende toedieningsvormen: een liquid capsule voor on demand therapie en een extended release tablet voor lange termijn profylaxe. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2026 Verwachte registratie December 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Acute behandeling: C1-esteraseremmer, plasma-derived (Berinert, Cinryze) en recombinant (Ruconest). Bradykinine B2-receptorantagonist (icatibant, Firazyr). Langetermijn/routineprofylaxe: C1-esteraseremmer (Cinryze). Kallikreïneremmer (lanadelumab [Takhzyro], berotralstat [Orladeyo]). Garadacimab is recent goedgekeurd. Pre-procedurele profylaxe: C1-esteraseremmer, plasma-derived (Berinert, Cinryze). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten bekend van de fase 3 studies. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT06669754 (CHAPTER-3); NCT06343779 (RAPIDe-3) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 230 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen 230 patiënten worden medicamenteus behandeld voor hereditair angio-oedeem, waarvan 64 routine profylaxe (1). De patiëntaantallen voor de indicatie profylaxe zullen rond de 50 liggen, maar er wordt een groter aantal vermoed voor de on-demand indicatie (100-230), afhankelijk van hoeveel patiënten tegen die tijd het nu nog niet geregistreerde medicijn sebetralstat (Ekterly) gebruiken (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 146,365.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025. Aanvullende opmerkingen Mogelijk gelijk aan Orladeyo (€146.365). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 33,663,950.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen