Deuruxolitinib Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Deuruxolitinib monotherapy for treatment of severe alopecia areata in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deuruxolitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Deuruxolitinib monotherapy for treatment of severe alopecia areata in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sun Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2025 Verwachte registratie Augustus 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Systemische corticosteroïden, intralesionale corticosteroïden, lokaal ciclosporine, lokaal schildklierhormoon, fotodynamische therapie, immunotherapie en lokaal minoxidil (NHG/NVDV richtlijn); orale immunosuppressiva (methotrexaat, ciclosporine, fumaarzuur) (NVDV standpunt baricitinib); ook baricitinib is recent geregistreerd voor deze indicatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De effectiviteit is aangetoond in fase 3 studies. De werkzaamheid is nog niet goed in te schatten. De eindpunten van de studie zijn gehaald en er is 20% minder haarverlies gevonden bij mensen met alopecia areata. Er zijn echter nog geen vergelijkende studies ten opzichte van de andere JAK-remmers op de markt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 8 mg Bronnen NCT04518995 (THRIVE-AA1); NCT04797650 (THRIVE-AA2); Expertopinie Aanvullende opmerkingen 8mg tweemaal daags met of zonder voedsel. Als een dosis wordt vergeten wordt de gemiste dosis overgeslagen. En wordt de dosering hervat bij de volgende geplande dosis. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1) https://nvdv.nl/professionals/nvdv/standpunten-en-leidraden/voorschrijven-baricitinib-bij-volwassen-patienten-met-ernstige-alopecia-areata-standpunt; 2) Expert opinie; 3) https://opendata.cbs.nl/statline/#/CBS/nl/dataset/85324NED/table?dl=9353A; 4) Harries et al. Br J Dermatol. 2022;186(2):257-265; 5) https://richtlijnen.nhg.org/behandelrichtlijnen/alopecia#volledige-tekst; 6) Tosti et al. J Am Acad Dermatol. 2006;55(3):438-41 Aanvullende opmerkingen Gezien de aard van de ziekte wordt uitgegaan van de prevalente patiëntenpopulatie. Het aantal patiënten wat in aanmerking komt voor ritlecitinib is gebaseerd op het EMA label en de criteria in het standpunt voor baricitinib (waarvan de geconsulteerde Nederlandse klinische expert bevestigde dat deze ook voor ritlecitinib zullen gelden) (1,2). Slechts zo’n 10% van de patiënten die met systemische middelen wordt behandeld bij de dermatoloog is boven de 55 (2). Volgens een prognose van het CBS bestaat de bevolking in Nederland op 1 januari 2024 uit 17.998.922 mensen (3). Hiervan zijn alle mensen tussen de 12 en 55 jaar en 10% van de mensen die ouder zijn dan 55 jaar genomen om de prevalente populatie te bepalen, dit komt neer op 10.553.590 (3). Om hiervan tot het aantal patiënten dat ooit een diagnose met AA heeft gehad bij de huisarts te komen, is gebruik gemaakt van de Britse database-studie van Harries et al. 2022 (4). Deze studie werd als de meest representatieve bron gezien door de geconsulteerde Nederlandse klinisch expert (2). Uit deze studie bleek dat 0,58% ooit een diagnose AA had ontvangen (4). Alleen patiënten die door een dermatoloog gezien zijn voor AA en waarvan de episode minder dan 8 jaar duurt komen in aanmerking voor behandeling met ritlecitinib (1). Op basis van de NHG-behandelrichtlijn blijkt dat bij zo een 35% van de patiënten de haargroei niet binnen een jaar hersteld (gemiddelde van 50 tot 80% herstelt binnen een jaar) (5). Ook hiervan zal niet elke patiënt verwezen worden, de Nederlandse klinische expert schat dit aandeel op ongeveer een derde (2). Op basis van de Italiaanse Tosti et al. 2006 studie, heeft 33% van de patiënten die door de dermatoloog wordt gezien een SALT score ≥50 of een AA universalis/totalis beeld, wat wordt bevestigd door de Nederlandse klinisch expert (2,6). De Nederlandse klinisch expert schat dat hiervan zo een 30 tot 40% niet voldoende reageert op eerdere behandeling met lokale middelen en orale immunosuppressiva. Dit betekent dat 940 patiënten in Nederland in aanmerking komt voor behandeling met ritlecitinib. Dit komt overeen met de bovengrens van de verwachting van de Nederlandse klinisch expert (dat wil zeggen 600 tot 900 patiënten) (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen