Extended indication Epilepsy patients who experience frequent breakthrough seizures or acute repetitive seizures.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Diazepam nasaal
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Epilepsy
Extended indication Epilepsy patients who experience frequent breakthrough seizures or acute repetitive seizures.
Proprietary name VALTOCO
Manufacturer Neurelis
Mechanism of action Unknown
Route of administration Nasal
Therapeutical formulation Nose spray
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Orphan drug No
Registration phase No registration expected
Additional remarks De resultaten van de studie werden voorgesteld in december 2024 en in april 2025 keurde de Amerikaanse FDA het geneesmiddel goed voor deze indicatie. Deze patiëntenpopulatie vertegenwoordigde echter een uitbreiding van een bestaande door de FDA goedgekeurde indicatie voor diazepam neusspray (in de VS op de markt onder de naam Valtoco) die nooit werd goedgekeurd in Europa. Bovendien omvatte de fase 1/2 studie geen Europese studiesites en heeft het geneesmiddel geen geïdentificeerde speciale aanduidingen of PIPs bij EMA.

Therapeutic value

Current treatment options Midazolam neusspray
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.

References NCT02721069
Additional remarks NRL-1 zal naar behoefte worden toegediend om aanvallen van deze aard gedurende een periode van 12 maanden te behandelen. De doseringen worden vastgesteld op 5mg, 10mg, 15mg of 20mg, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de proefpersoon.

Expected patient volume per year

Patient volume < 78,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References GIP
Additional remarks In 2022 waren er 77.922 gebruikers van midazolam.

Expected cost per patient per year

References drugs.com
Additional remarks De prijs in de Verenigde Staten is ongeveer $300 tot $400 per spray.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information