Dipalmitoyl Hydroxyproline Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Dipalmitoyl hydroxyproline monotherapy for treatment of Netherton's syndrome in adolescents over 14 years of age, adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Dipalmitoyl Hydroxyproline Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Dipalmitoyl hydroxyproline monotherapy for treatment of Netherton's syndrome in adolescents over 14 years of age, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Quoin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Emulsie voor cutaan gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is geen behandeling voor het syndroom van Netherton. Het belangrijkste is dat de huid goed verzorgd wordt, zodat de kans op infecties verkleind wordt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05521438; NCT05789056 Aanvullende opmerkingen 2% QRX003, once daily in the morning for 12 weeks -or- 4% QRX003, once daily in the morning or twice daily for 12 weeks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 90 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Het Netherton syndroom komt bij ongeveer 1 op 200.000 mensen voor. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen