Donanemab Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Early Symptomatic Alzheimer's Disease Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 230.594.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Donanemab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Dementie Uitgebreide indicatie Early Symptomatic Alzheimer's Disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum VUMC, UMCG, EMC en Maastricht UMC Aanvullende opmerkingen Humaan monoklonaal (IgG1) antilichaam gericht tegen geaggregeerd β-amyloid (N3pG). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeling in de vroege fase van deze ziekte. Middelen zoals Galantamine, Rivastigmine, Donepezil, Memantine zijn symptomatische behandelingen, die in latere fasen van de ziekte worden ingezet. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing FDA-approval is gegeven op 2 juli 2024. Op 10 juni 2024 hebben externe adviseurs van de FDA unaniem geoordeeld dat de voordelen van donanemab opwegen tegen de risico's en dat de studiedata laten zien dat het middel effectief is bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer (1). Donanemab heeft in het klinisch onderzoeksprogramma laten zien dat het de ziekteprogressie statistisch en klinisch relevant vertraagd. Voor de gehele populatie werd na 76 weken behandeling met donanemab een vertraging van de klinische progressie naar het volgende ziektestadium gezien van 37,4% ten opzichte van best supportive care (HR 0,63). De tijdswinst in vertraging van de ziekte bedroeg na 18 maanden behandeling 5,4 maanden ten opzichte van best supportive care (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 1400mg Bronnen 1-https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-advisers-review-eli-lilly-alzheimers-drug-2024-06-10/; 2- NCT04437511 Sims JR, Zimmer JA, Evans CD, et al. Donanemab in Early Symptomatic Alzheimer Disease: The TRAILBLAZER-ALZ 2 Randomized Clinical Trial. JAMA. Published online July 17, 2023.doi:10.1001/jama.2023.13239. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 8.162 - 9.576 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1-http://www.levenmetalzheimer.nl/content/alzheimer/feiten-cijfers.asp; 2- Declaratiedata 2020 (geëxtrapoleerd naar 2022); 3-Yuan J, et al. (2021) J Alzheimers Dis. 2021; doi: 10.3233/JAD-200786. 4- Janssen et al. (2022). JAMA Neurology; doi:10.1001/jamaneurol.2021.5216. 5- Pittock, R. R. et al. (2023); https://doi.org/10.1212/wnl.0000000000207770. 6- Laurell et al. (2024) The British Journal of Psychiatry; doi: 10.1192/bjp.2023.166 Aanvullende opmerkingen In Nederland hebben 270.000 mensen dementie. Hiervan hebben 160.000 tot 190.000 mensen de ziekte van Alzheimer (maximaal 70%) (1). Hiervan is 80% tussen 50 en 90 jaar (2). Er zijn ongeveer net zoveel mensen met MCI (mild cognitive impairment)(3) 50% van de mensen met alzheimer heeft bij diagnose lichte alzheimer (76.000) (3). 85% van de mensen met lichte alzheimer heeft amyloidpathologie (64.600). Van de mensen met MCI tussen 50 en 90 jaar (152.000) heeft 55% amyloidpathologie (76.000+83.600=159.600) (4). Een groot percentage van alle prevalente patiënten met amyloïd-bèta pathologie zullen niet in aanmerking komen voor behandeling met donanemab vanwege excluderende redenen zoals co-morbiditeit, contra-indicaties, te grote intensiteit van de behandeling voor patiënt en/of mantelzorger of geen beschikking over een mantelzorger. Een onderzoeksgroep uit de Mayo Clinic, heeft geanalyseerd dat van de totale populatie met amyloidpathologie 8% voldeed aan criteria voor behandeling (=12.768) (5). Recente RWE-data vanuit het Verenigd Koninkrijk (6) laten zien dat daar 30.200 patiënten per jaar in aanmerking komen voor een behandeling met een 'Amyloid Targetting Treatment' (ATT) waarbij rekening gehouden werd van een behandelwens van 75%. Dit zou in Nederland neerkomen op 8.162 patiënten per jaar (verhouding 1:3,7). Het potentiële verwachte aantal patiënten in Nederland ligt daarmee tussen 8.162 en 9.576 (12.768*0.75). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 26.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Eric L Ross. Cost-effectiveness of Aducanumab and Donanemab for Early Alzheimer Disease in the United States 2022. Aanvullende opmerkingen In een kosteneffectiviteitsanalyse worden de kosten in de Verenigde Staten beraamd op $28,000 per patiënt per jaar. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 230.594.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen