Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells. Medicine 09 January 2018 Extended indication Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission. Therapeutic value No judgement yet Total cost € 3,562,500.00 Registration phase Withdrawn Product Active substance Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells. Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Stem cell transplants Extended indication Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name ATIR101 Manufacturer Kiadis Portfolio holder Mechanism of action Allogeneic modified cell therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date April 2017 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase Withdrawn Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Op donderdag 17 oktober 2019 heeft Kiadis bekend gemaakt dat er geen conditionele handelsvergunning van ATIR101 wordt verwacht op basis van de fase 2 data die zijn ingediend als onderdeel van het registratiedossier. De huidige fase 2 data en de historische controle data bieden niet voldoende bewijs voor het afgeven van een conditionele handelsvergunning voor ATIR101 als gevolg van de ontwikkeling van de standaard behandeling bij haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantaties. Om die reden wordt een negatieve CHMP opinie verwacht. Kiadis heeft daarnaast besloten om te stoppen met de lopende fase 3 studie van ATIR101. Daarmee wordt de volledige ontwikkeling van ATIR101 stopgezet. Therapeutic value Current treatment options In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo-identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR. Therapeutic value No judgement yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 2x10^6 cellen/kg References NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009. Additional remarks ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors. ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS. Expected patient volume per year Patient volume 13 - 25 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; EBMT Additional remarks In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden. Expected cost per patient per year Cost € 175,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 3,562,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References fabrikant Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks