Dordaviprone Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Dordaviprone monotherapy for treatment of newly diagnosed H3 K27M-mutant diffuse glioma in children, adolescents, adults and elderly following completion of radiotherapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,008,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Dordaviprone Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Dordaviprone monotherapy for treatment of newly diagnosed H3 K27M-mutant diffuse glioma in children, adolescents, adults and elderly following completion of radiotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Modeyso Fabrikant Jazz Portfoliohouder Jazz Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: dopamine receptor D2 antagonist / caseinolytic mitochondrial matrix peptidase proteolytic subunit agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2026 Verwachte registratie December 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie aan de hand van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestraling Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 625mg Bronnen NCT05580562 (ACTION) Aanvullende opmerkingen Patiënten met een gewicht van meer dan 52,5kg: 625mg eenmaal per een of twee weken. Patiënten met een gewicht van minder dan 52,5 kg: een dosering (en bijbehorende aantal capsules) aangepast aan lichaamsgewicht en afgerond tot incrementen van 125mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 8 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen El-Khouly. PhD-Thesis Vrije Universiteit Amsterdam. 2022 (1) Aanvullende opmerkingen Jaarlijks krijgen acht tot tien kinderen in Nederland de diagnose diffuus intrinsiek ponsglioom (DIPG) (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 112,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen (1) drugs.com; (2) jazzpharma.com/pi/modeyso.en.USPI.pdf; (3) IHSI inschatting op basis van dordviprine gebruik Aanvullende opmerkingen Er is nog geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten kost een verpakking van 10 capsules (125mg) $31.265,50 (1). Uitgaande van een wekelijkse dosering van 625mg (2) en een gemiddelde behandelduur van 56 dagen (3) worden de kosten per patiënt ingeschat op $130,000 (ofwel €112.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,008,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen