Deoxythymidine / deoxycytidine Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deoxythymidine / deoxycytidine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Zogenix Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie December 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Momenteel zijn er alleen open label studies gaande wat het lastig maakt om een goede therapeutische waarde in te schatten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 400 mg/kg/day Bronnen NCT04581733 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal 10 patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen