Deoxythymidine / deoxycytidine Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Deoxythymidine / deoxycytidine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant UCB Portfoliohouder UCB Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum onbekend Aanvullende opmerkingen werkingsmechanisme: 'restoring mitochondrial DNA (mtDNA) replication fidelity' (bron UCB pijplijn). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ultra weesgeneesmiddel. Fabrikant verwacht registratie in maart 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Momenteel zijn er alleen open label studies gaande wat het lastig maakt om een goede therapeutische waarde in te schatten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg/kg/day Bronnen NCT04581733 Aanvullende opmerkingen Dosering: 'All participants will receive MT1621 up to a target dose of 400mg/kg/day' (NCT04581733) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal 10 patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2). Aanvulling: zover bekend twee patiënten in Nederland Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen onbekend Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen onbekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen