Doxecitine / doxiribtimine Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Kygevvi is indicated for the treatment of paediatric and adult patients with genetically confirmed thymidine kinase 2 deficiency (TK2d) with an age of symptom onset on or before 12 years. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Doxecitine / doxiribtimine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Kygevvi is indicated for the treatment of paediatric and adult patients with genetically confirmed thymidine kinase 2 deficiency (TK2d) with an age of symptom onset on or before 12 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kygevvi Fabrikant UCB Portfoliohouder UCB Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud UMC Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: 'restoring mitochondrial DNA (mtDNA) replication fidelity' (bron UCB pijplijn). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ultra weesgeneesmiddel. Positieve CHMP-opinie in januari 2026, EC registratie in maart 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Beste ondersteunende zorg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn resultaten beschikbaar waarbij vergeleken is met historische controls. Daarin zijn grote verschillen in uitkomst gevonden. De fase 2 studies zijn nog niet afgerond, daarom is het nog te vroeg om een uitspraak te doen over een mogelijke therapeutische meerwaarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening Start dosering: 260mg/kg/dag tot maximaal 800mg/kg/dag Bronnen NCT04581733 / NCT05017818 / NCT03701568 / NCT06590493. UCB data on file Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); Expertopinie (2); Fabrikant (3). Aanvullende opmerkingen Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal tien patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2). Voor zover bekend is er één patiënt in Nederland (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen onbekend Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen onbekend Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen