Version 9

Doxecitine / doxiribtimine

Medicine

Extended indication Kygevvi is indicated for the treatment of paediatric and adult patients with genetically confirmed thymidine kinase 2 deficiency (TK2d) with an age of
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registered

Product

Active substance Doxecitine / doxiribtimine
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Kygevvi is indicated for the treatment of paediatric and adult patients with genetically confirmed thymidine kinase 2 deficiency (TK2d) with an age of symptom onset on or before 12 years.
Proprietary name Kygevvi
Manufacturer UCB
Portfolio holder UCB
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral powder
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Radboud UMC
Additional remarks Werkingsmechanisme: 'restoring mitochondrial DNA (mtDNA) replication fidelity' (bron UCB pijplijn).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP No
Submission date December 2024
Expected Registration March 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Ultra weesgeneesmiddel. Positieve CHMP-opinie in januari 2026, EC registratie in maart 2026.

Therapeutic value

Current treatment options Beste ondersteunende zorg
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er zijn resultaten beschikbaar waarbij vergeleken is met historische controls. Daarin zijn grote verschillen in uitkomst gevonden. De fase 2 studies zijn nog niet afgerond, daarom is het nog te vroeg om een uitspraak te doen over een mogelijke therapeutische meerwaarde.
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration Start dosering: 260mg/kg/dag tot maximaal 800mg/kg/dag
References NCT04581733 / NCT05017818 / NCT03701568 / NCT06590493. UCB data on file

Expected patient volume per year

Patient volume 1 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); Expertopinie (2); Fabrikant (3).
Additional remarks Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal tien patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2). Voor zover bekend is er één patiënt in Nederland (3).

Expected cost per patient per year

Additional remarks onbekend

Potential total cost per year

Additional remarks onbekend

Off label use

Indication extension

Indication extensions No

Other information