Dupilumab Medicine 04 June 2024 Extended indication Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 225,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Dupilumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Dupixent Manufacturer Sanofi Portfolio holder Sanofi Mechanism of action Interleukin inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection liquid Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise AmsterdamUMC Additional remarks NB het betreft hier uitsluitend de uitbreiding binnen de indicatie met de patiëntenpopulatie van 1 tot11 jaar oud. Voor patiënten van 12 jaar en ouder is Dupixent reeds geregistreerd en vergoed. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2023 Expected Registration October 2024 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Verwachting registratie Q4 2024 Therapeutic value Current treatment options Zie onderbouwing, patiënten komen uitsluitend in aanmerking voor dupilumab als er geen klinisch resultaat behaald kan worden met huidige beschikbare behandelopties. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Dieet, PPI of orale corticosteroïden blijven de eerste lijn van behandeling. Dupilumab zal enkel worden gebruikt bij de ongeveer 10% van de patiënten die niet op deze behandelingen reageren. Op basis van behandelrichtlijnen en epidemiologische data zijn er in Nederland ongeveer 30 kinderen (1 tot 12 jaar) die over meerdere jaren verspreid in aanmerking komen om dupilumab voorgeschreven te krijgen na registratie. Het marktaandeel van dupilumab zal de komende jaren naar verwachting afnemen wanneer andere biologicals worden geregistreerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 200-300 mg afhankelijk van gewicht References Additional remarks Dosering en toedieningsfrequentie nog niet definitief vastgesteld Expected patient volume per year Patient volume 10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358. Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6), waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen. Expected cost per patient per year Cost € 7,500.00 - 15,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Kosten afhankelijk van toedieningsfrequentie Potential total cost per year Total cost € 225,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks