Dupilumab Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 225,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Dupilumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Dupixent Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectievloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum AmsterdamUMC Aanvullende opmerkingen NB het betreft hier uitsluitend de uitbreiding binnen de indicatie met de patiëntenpopulatie van 1 tot11 jaar oud. Voor patiënten van 12 jaar en ouder is Dupixent reeds geregistreerd en vergoed. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Oktober 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachting registratie Q4 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Zie onderbouwing, patiënten komen uitsluitend in aanmerking voor dupilumab als er geen klinisch resultaat behaald kan worden met huidige beschikbare behandelopties. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Dieet, PPI of orale corticosteroïden blijven de eerste lijn van behandeling. Dupilumab zal enkel worden gebruikt bij de ongeveer 10% van de patiënten die niet op deze behandelingen reageren. Op basis van behandelrichtlijnen en epidemiologische data zijn er in Nederland ongeveer 30 kinderen (1 tot 12 jaar) die over meerdere jaren verspreid in aanmerking komen om dupilumab voorgeschreven te krijgen na registratie. Het marktaandeel van dupilumab zal de komende jaren naar verwachting afnemen wanneer andere biologicals worden geregistreerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 200-300 mg afhankelijk van gewicht Bronnen Aanvullende opmerkingen Dosering en toedieningsfrequentie nog niet definitief vastgesteld Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6), waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 7,500.00 - 15,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten afhankelijk van toedieningsfrequentie Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 225,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen