Version 3

Dupilumab

Medicine

Extended indication Treatment of adults with bullous pemphigoid (BP).
Therapeutic value Possible added value
Total cost € 9,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Dupilumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication Skin diseases
Extended indication Treatment of adults with bullous pemphigoid (BP).
Proprietary name Dupixent
Manufacturer Sanofi
Portfolio holder Sanofi
Mechanism of action Interleukin inhibitor
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Expertisecentrum blaarziekten UMCG

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date February 2025
Expected Registration August 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutic value

Current treatment options Het behandelplan (1) voor BP bestaat als eerste keus uit hoge klasse TCS die langdurig gesmeerd worden op een groot lichaamsoppervlak of de toepassing van orale corticosteroïden. De volgende stap bestaat uit off-label toepassing van immunosuppressiva, voornamelijk methotrexaat en als tweede keus mycofenolaatmofetil en als derde keus azathioprine. In zeer ernstige gevallen wordt rituximab off label toegepast, maar gezien de bijwerkingen is dit een onwenselijke situatie bij deze oudere patiëntenpopulatie met veel co-morbiditeit. Momenteel bestaan er geen goed onderzochte of geregistreerde geneesmiddelen bij BP. Er is een hoge unmet need door het gebrek aan effectieve en veilige therapieën. De een jaar mortaliteit van BP bedraagt 20 tot 40%, met een zesmaal groter sterfterisico dan de general populatie (2).
Therapeutic value Possible added value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Resultaten fase II/III studie zijn in september 2024 en maart 2025 gepresenteerd op de EADV en AAD. De LIBERTY-BP ADEPT studie heeft positieve resultaten (op alle primaire en secundaire eindpunten) laten zien voor dupilumab in patiënten met matig tot ernstig ongecontroleerd bulleus pemfigoïd (BP).
Dosage per administration 300 mg
References 1. Lamberts, B. Horvath, J.M. Meijer, NTvDV maart 2024. 2. Joly P et al. J Invest Dermatol 2012 Aug;132(8):1998-2004

Expected patient volume per year

Patient volume < 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 1. Bevolkingspiramide CBS 2024. 2. Baican A et al. Int J Dermatol 2010 Jul;49(7):768-774 3. Persson MSM et al. BJD 2022;186:414-425. 4. Data on file RWE data US: administrative Claims Database
Additional remarks Volgens de bevolkingspiramide van het CBS zal het aantal volwassenen (18+) in Nederland stijgen van ongeveer 14,6 miljoen in 2024 naar 14,8 miljoen in 2028(1). Uit ongepubliceerd onderzoek van het expertisecentrum blaarziekten (UMCG) naar de prevalentie van bulleus pemfigoïd (BP) in Nederland blijkt dat geschat 0,007% van de volwassen bevolking aan deze aandoening lijdt, op basis van registraties van Dutch Hospital Data. Dit komt overeen met schattingen uit de literatuur die variëren van 0,0015% (Baican et al 2010(2)) tot 0.048% (Persson et al 2021(3)). Dit betekent dat het aantal BP-patiënten naar verwachting zal toenemen van 1.025 in 2024 tot 1.039 in 2028.

Expected cost per patient per year

Cost € 30,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References Medicijnkosten
Additional remarks Op basis van de AIP van voorgevulde injectiespuiten met 300mg dupilumab.

Potential total cost per year

Total cost € 9,000,000.00

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extensions No

Other information