Tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor patiënten van 12 jaar of ouder met specifieke mutaties in het CFTR gen Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 84,660,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor patiënten van 12 jaar of ouder met specifieke mutaties in het CFTR gen Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Symkevi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen In patienten met F508del mutatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Orkambi Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg tezacaftro en 150 mg ivacaftor Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 498 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen 1500 personen met CF. Totale aantal patiënten dat jaarlijks voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt betreft 498 (BIA Orkambi), dit betreft dan ook het maximale aantal personen die voor tezacaftor / ivacaftor in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 170,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 84,660,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019). Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen