Tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 25.900.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Symkevi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen In patienten met F508del mutatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018. Het Zorginstituut adviseert de minister om Symkevi op basis van gelijke waarde met Orkambi op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na een advies van het Zorginstituut. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands Cystic Fibrosis Stichting Aanvullende opmerkingen Symkevi is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 185.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt dus een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na het advies van het Zorginstituut. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 25.900.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019). Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen