Tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 25,900,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Symkevi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen In patienten met F508del mutatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018. Het combinatiepreparaat Symkevi® heeft (in combinatie met Kalydeco®) een therapeutisch gelijke waarde ten opzichte van het combinatiepreparaat lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) bij de beoordeelde indicatie. Orkambi® is opgenomen op bijlage 1B. Het Zorginstituut adviseert de minister om Symkevi® op basis van technische redenen op te nemen op bijlage 1B van het GVS en onderstaande voorwaarde te stellen voor zowel Symkevi® als Kalydeco®. Voor Orkambi® zijn in 2018 prijsafspraken gemaakt. Gezien de therapeutisch gelijke waarde komt Symkevi® alleen in aanmerking voor opname in het GVS indien Symkevi® in combinatie met Kalydeco® niet duurder is dan Orkambi®. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands Cystic Fibrosis Stichting Aanvullende opmerkingen Symkevis is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 185,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 25,900,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019). Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen