Emicizumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 18.585.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Emicizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemlibra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Januari 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De exacte indicatie is op dit moment nog onbekend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1,5-3 mg/kg Bronnen NCT02847637 Aanvullende opmerkingen Oplaadosis gedurende 4 weken: 3 mg/kg; Vervolgens: 1,5 mg/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten, zal naar verwachting primair voor de totale patiëntengroep bij veel minder worden toegepast (inschatting 45 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 413.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard Aanvullende opmerkingen Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 18.585.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen