Emicizumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 136.050.500,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Emicizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemlibra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Maart 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Het Zorginstituut heeft in februari 2020 aan de minister geadviseerd emicizumab alleen op te nemen in het basispakket wanneer de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toediening in een frequentie van 1x per week, 1x per 2 weken, of zelfs 1x per 4 weken een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x per week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 6 mg/kg Bronnen Fabrikant; NCT02847637; expertopinie Aanvullende opmerkingen Eerste 4 weken: 3 mg/kg, vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken. Ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 - 720 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 63.600,00 - 445.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43). Aanvullende opmerkingen De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 136.050.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen