Ravulizumab Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Ultomiris is nu geregistreerd voor aHus en PNH. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Studie laat positieve resultaten (non-peerreviewed) van het middel zien ten opzichte van placebo (1). Het middel is nog niet vergeleken met concurrerende middelen. Indien studie non-inferioriteit laat zien ten opzichte van eculizumab heeft ravulizumab duidelijk voordelen in gebruiksgemak (1x p/8weken in plaats van 1x p/2weken). Effectiviteit van ravulizumab ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen Nieuwsbericht: https://www.neurologylive.com/view/ravulizumab-generates-positive-phase-3-data-myasthenia-gravis-fda-review-pending (NCT03920293) (1); Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-549. (2) ; Expert opinie (3) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,567 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Het product zal moeten concurreren met andere middelen in de pijplijn voor deze indicatie. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten; Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs per verpakking is € 4.519. De dosering per patiënt is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies Bronnen Adisinsght Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen