Laruparetigene zosaparvovec Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Retinitis Pigmentosa Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 161,460,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Laruparetigene zosaparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Retinitis Pigmentosa Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Applied Genetic Technologies Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Subretinaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Retinitis pigmentosa (RP) is een erfelijke retinale dystrofie die leidt tot progressief verlies van fotoreceptoren en retinaal pigmentepitheel, met blindheid als resultaat na enkele decennia. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum van de fase 1 en2 in januari 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voretigeen neparvovec Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Laruparetigene zosaparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Laruparetigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in januari 2024 de laatste data beschikbaar komt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04850118 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 - 585 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2) Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Laruperetigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet . Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Voretigeen kost 345.000 euro per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 161,460,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen