Selexipag Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) WHO-klasse II–III bij volwassenen als monotherapie of als combinatietherapie met een endothelinereceptorantagonist (ERA) en/of een fosfodiësteraseremmer (PDE-5-remmer). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Selexipag Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) WHO-klasse II–III bij volwassenen als monotherapie of als combinatietherapie met een endothelinereceptorantagonist (ERA) en/of een fosfodiësteraseremmer (PDE-5-remmer). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Uptravi Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen selectieve prostacycline IP-receptoragonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de intraveneuze vorm enkel in de Verenigde Staten op de markt zal komen. Op dit moment in tabletvorm goedgekeurd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Keuze op basis van vasoreactiviteit, risicoprognose en aangetoonde werkzaamheid per middel, bijvoorbeeld: Endothelinereceptor-antagonisten, Guanylaatcyclase-stimulator, PDE-5-remmers, Prostacycline-analogen, Prostacycline IP-receptor-agonisten. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen De geschatte prevalentie van PAH is 15-52 per 1.000.000. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen