Fenfluramine Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 109.120.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Fenfluramine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fintepla Fabrikant Zogenix Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten. Er wordt op dit moment gelijke effectiviteit verwacht met cannabidiol. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0.2 or 0.8 mg/kg/day Bronnen NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 909 - 1.818 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018; Aanvullende opmerkingen In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistent" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 80.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/ Aanvullende opmerkingen Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 109.120.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen