Fenfluramine Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 109,120,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fenfluramine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Adjunctive Therapy in Children and Adults With Lennox-Gastaut Syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fintepla Fabrikant Zogenix Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en registratiedatum op basis van primary completion datum in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0.2 or 0.8 mg/kg/day Bronnen NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 909 - 1,818 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018; Aanvullende opmerkingen In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistant" is dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 80,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/ Aanvullende opmerkingen Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten. kost 1 ml (2.2 ml) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 109,120,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan. Overige informatie Aanvullende opmerkingen