Pirtobrutinib Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) who have been previously treated with a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.376.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pirtobrutinib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Jaypirca as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) who have been previously treated with a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jaypirca Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Pirtobrutinib (LOXO-305) is een zeer selectieve, niet-covalente BTK-remmer van de volgende generatie (ncBTKi). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2022 Verwachte registratie Juni 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2023. Registratie per 30 oktober 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties R-CHOP/ R-DHAP, lenalidomide, ibrutinib, bortezomib of stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is een BTK-remmer met een ander aangrijpingspunt dan ibrutinib en acalabrutinib. Dit kan mogelijk een voordeel zijn. De BRUIN studie was een fase I/II met positieve resultaten. Er zijn nog geen data van de fase III pirtobrutinib versus SOC. Behandelduur Mediaan 8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200mg Bronnen Mato RA et al.Lancet 2021; 397: 892–901. Key Data Presented at ASH (American Society of Hematology) 2021 Annual Meeting (Michael L. Wang) Efficacy of Pirtobrutinib in Covalent BTK-Inhibitor Pre-Treated Relapsed / Refractory Mantle Cell Lymphoma: Additional Patients and Extended Follow-up from the Phase 1/2 BRUIN Study. ASH 2022. Aanvullende opmerkingen Van de 90 patiënten met MCL, was het mediane aantal eerdere behandelingen dat men kreeg 3 (IQR 2–4). Alle patiënten kregen eerder een BTK inhibitor. ORR = 58%. De fabrikant geeft aan dat de mediane behandelduur 8 maanden betreft. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL (1) Aanvullende opmerkingen Incidentie betreft in totaal 225 patiënten in 2020 voor Mantle Cell Lymphoma (MCL) (1). Gezien de indicatie zal het een vergelijkbare plek krijgen als brexucabtagene autoleucel (Tecartus®). Dit betreffen 33 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 72.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijs per 30 dagen betreft €9.000. Uitgaande van een mediane behandelduur van 8 maanden komt dit neer op €72.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.376.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Chronic lymphocytic leukaemia (CLL) and small lymphocytic leukaemia (SLL) - second-line or greater Bronnen SPS UK Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen