Selpercatinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adults and adolescents 12 years and older with advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,584,200.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adults and adolescents 12 years and older with advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Retsevmo Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, is ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Handelsvergunning: 29 februari 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties 1L: radioactief jodium, chirurgie; 2L: sorafenib/ selpercatinib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Uitbreiding van de indicatie was op basis van interimgegevens uit de studies LIBRETTO-001 en LIBRETTO-121. LIBRETTO-001 is een open-label, multicenter, wereldwijde fase 1/2-studie van selpercatinib bij patiënten met RET-veranderde gevorderde solide tumoren. LIBRETTO-121 is een fase 1/2 studie van selpercatinib bij pediatrische patiënten met gevorderde RET-veranderde solide of primaire tumoren van het centrale zenuwstelsel. Belangrijke uitkomsten hier waren: ORR van 95.8% met DoR van minimaal 42,8maanden. PFS van minimaal 44,2 maanden. Het veiligheidsprofiel dat is waargenomen in de gegevens blijft consistent met eerder gerapporteerde gegevens (1-4). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 160mg Bronnen SmPC (1); EPAR 25 January 2023 (2); NCT03157128 (LIBRETTO-001) (3); NCT03899792 (LIBRETTO-121) (4) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL 2018 (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn maximaal 100 patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10 tot 20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben (1). Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet wordt getest en gezien er daarvoor een standaard behandeling is, is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklierkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 129,210.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard november 2024 Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,584,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen NSCLC Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen