Selpercatinib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adults and adolescents 12 years and older with advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.584.200,00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adults and adolescents 12 years and older with advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Retsevmo Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, is ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie januari 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties 1L: radioactief jodium, chirurgie; 2L: sorafenib/ selpercatinib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De LIBRETTO-531 resultaten zijn nog niet gepresenteerd of gepubliceerd. In fase 2 studie hebben ze hele goede resultaten laten zien. Het is moeilijk te duiden hoe dit in het veld wordt opgepakt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 160mg Bronnen Samenvatting van de Productkenmerken (SmPC) Retsevmo;LIBRETTO-121 (NCT03899792); LIBRETTO-001(NCT03157128) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL 2018 (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn maximaal 100 patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10 tot 20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben (1). Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet wordt getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklierkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 129.210,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard november 2023 Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.584.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen NSCLC Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen